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AAV5-hRKp.RPGR
A Study of AAV5-hRKp.RPGR for the Treatment of Japanese Participants With X-linked Retinitis Pigmentosa
Ensayo de MeiraGTx Holdings plc en retinitis pigmentosa.
- Fase
- Fase 3
- Estado
- En marcha, sin reclutar
- Participantes
- 4
- Centros
- 1
- Fin del objetivo primario
- jun 2027
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, no aleatorizado, cuádruple ciego. Comenzó en sep 2023.
Qué mide
Número de participantes con acontecimientos adversos (AE) (hasta 60 meses)
Qué se prueba
Se evalúa la seguridad de inyectar un vector viral con un gen en la retina de ambos ojos en participantes con una forma hereditaria de degeneración retiniana.
Lo que dice el documentoassess the safety and tolerability of bilateral subretinal delivery of adeno-associated virus vector with a serotype 5 capsid human rhodopsin kinase promoter. retinitis pigmentosa guanosine triphosphatase regulator (AAV5-hRKp.RPGR).
Traducción automática (claude-haiku-4-5-20251001). Lo comprobado es la cita: está literal en el documento y sus cifras cuadran con las de la frase. Todavía no la ha leído una persona.
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThe purpose of the study is to assess the safety and tolerability of bilateral subretinal delivery of adeno-associated virus vector with a serotype 5 capsid human rhodopsin kinase promoter. retinitis pigmentosa guanosine triphosphatase regulator (AAV5-hRKp.RPGR).
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Todos los de MGTX, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT05926583), actualizada en sep 2026.