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AAV5-hRKp.RPGR Intermediate Dose

Follow-up Gene Therapy Trial for the Treatment of X-linked Retinitis Pigmentosa Associated With Variants in the RPGR Gene

Ensayo de MeiraGTx Holdings plc en retinitis pigmentosa ligada al cromosoma X.

Fase
Fase 3
Estado
En marcha, sin reclutar
Participantes
97
previstos
Centros
28
Fin del objetivo primario
sep 2029
estimado por el promotor

Qué significa cada fase y cada estado.

Estudio de intervención, aleatorizado, simple ciego. Comenzó en dic 2020.

Qué mide

Número de participantes con acontecimientos adversos oculares y no oculares (Day 1 - Month 60) (del registro, en inglés)

Qué se prueba

Se prueba un vector viral para administrar un gen en participantes con una forma hereditaria de degeneración de la retina.

Lo que dice el documentoA clinical trial of AAV5-hRKp.RPGR vector for participants with X-linked retinitis pigmentosa

Traducción automática (claude-haiku-4-5-20251001). Lo comprobado es la cita: está literal en el documento y sus cifras cuadran con las de la frase. Todavía no la ha leído una persona.

Cómo lo describe el promotor

En el documentoEn inglés, del registroA clinical trial of AAV5-hRKp.RPGR vector for participants with X-linked retinitis pigmentosa (XLRP)

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Todos los de MGTX, en su ficha.

Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT04794101), actualizada en sep 2026.