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Dose 1 of BMN 331 · HAErmony-1
A Gene Therapy Study of BMN 331 in Subjects With Hereditary Angioedema
Ensayo de BIOMARIN PHARMACEUTICAL INC en Angioedema hereditario.
Más ensayos de: Angioedema hereditario.
- Fase
- Fase 1/2
- Estado
- En marcha, sin reclutar
- Participantes
- 44
- Centros
- 16
- Fin del objetivo primario
- nov 2028
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, de un solo grupo, abierto. Comenzó en feb 2022.
Qué mide
Number of participants with treatment-emergent adverse events following a single IV administration of BMN 331 (del registro, en inglés) (a los 5 años)
Qué se prueba
Se prueba BMN 331, una terapia génica basada en virus adenoasociado, en pacientes con angioedema hereditario por deficiencia de la proteína C1 inhibidor.
Lo que dice el documentodose-escalation and dose-expansion study of BMN 331 for the treatment of hereditary angioedema (HAE) due to C1 Esterase Inhibitor (C1-INH) protein deficiency.
Traducción automática (claude-sonnet-5), con la cita comprobada contra el documento y revisada por una persona.
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThis is a Phase 1/2, single-arm, open-label, dose-escalation and dose-expansion study of BMN 331 for the treatment of hereditary angioedema (HAE) due to C1 Esterase Inhibitor (C1-INH) protein deficiency. The study drug BMN 331is identified as AAV5 hSERPING1, an adeno-associated virus (AAV5)-based gene therapy vector that expresses wild-type human C1 Esterase Inhibitor (hC1-INH), under the control of a liver-selective promoter, and is being developed for the treatment of HAE with C1-INH deficiency. The pharmaceutical form of BMN 331 is a solution for intravenous infusion.
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Todos los de BMRN, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT05121376), actualizada en may 2024.