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PKD

Pyruvate Kinase (PK) Deficiency Global Longitudinal Registry: Patient-Reported Outcomes (PRO)

Ensayo de AGIOS PHARMACEUTICALS, INC. en Deficiencia de piruvato quinasa · Anemia por deficiencia de piruvato quinasa · Anemia · Anemia hemolitica.

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Fase

no aplica

Estado

Interrumpido

Participantes

15

previstos

Centros

5

Fin del objetivo primario

jun 2023

fecha real

Qué significa cada fase y cada estado.

Estudio observacional. Comenzó en jul 2021.

Este ensayo se detuvo. Motivo declarado por el promotor (del registro, en inglés): «Lack of enrollment and participant compliance with surveys.».

Qué mide

Cambio desde el inicio en la puntuacion del Diario de Deficiencia de Piruvato Quinasa (PKDD) (inicio y hasta el dia 672)

Cómo lo describe el promotor

En el documentoEn inglés, del registroThe primary objective of this study is to understand and characterize the health-related quality of life (HRQoL) and disease burden of adult participants with PK deficiency receiving routine clinical care. This study is an observational (i.e., noninterventional), longitudinal, multicenter, global registry for participants with PK deficiency, a rare nonspherocytic hemolytic anemia. This study will be open for enrollment for 2 years and all enrolled participants will be followed prospectively for up to 96 weeks. Data will be collected from participants who have provided informed consent and authorization pursuant to applicable laws and regulations.

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Todos los de AGIO, en su ficha.

Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT04964323), actualizada en sep 2023.