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Valoctocogene roxaparvovec · GENEr8-INH
Safety, Tolerability, and Efficacy Study of Valoctocogene Roxaparvovec in Hemophilia A With Active or Prior Inhibitors
Ensayo de BIOMARIN PHARMACEUTICAL INC en Hemophilia A With Inhibitor · Hemophilia A With Anti Factor VIII (del registro, en inglés).
- Fase
- Fase 1/2
- Estado
- Completado
- Participantes
- 10
- Centros
- 9
- Fin del objetivo primario
- abr 2026
previstos
fecha real
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, de un solo grupo, abierto. Comenzó en dic 2020.
Qué mide
Number of participants with treatment-related adverse events, as assessed by Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0 after administration of BMN 270. (del registro, en inglés) (60 meses)
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThis Phase I/II clinical study will evaluate the safety and efficacy of valoctocogene roxaparvovec in patients with severe haemophilia A and inhibitors to FVIII. Part A of the study will involve subjects who have active inhibitors to FVIII, and Part B involving subjects with a prior history of inhibitors.
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Todos los de BMRN, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT04684940), actualizada en jul 2026.