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Mucopolysaccharidosis Type II Observational
Ensayo de REGENXBIO Inc. en Mucopolisacaridosis II.
Más ensayos de: Mucopolisacaridosis II.
- Fase
- no aplica
- Estado
- Retirado antes de empezar
- Centros
- 3
- Fin del objetivo primario
- jul 2025
estimado por el promotor
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio observacional. Comenzó en mar 2022.
Este ensayo se detuvo. Motivo declarado por el promotor (del registro, en inglés): «Sponsor decision».
Qué mide
Changes in neurodevelopmental parameters of cognitive function over time (del registro, en inglés) (104 semanas)
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThis is an observational study planned to document prospectively disease manifestation and neurocognitive course in pediatric patients with a clinical presentation consistent with neuronopathic ("severe") MPS II undergoing current standard of care and/or intrathecal Elaprase® for their condition. Some patients may be offered the opportunity to screen for a gene therapy study conducted by the same sponsor.
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Todos los de RGNX, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT04591834), actualizada en oct 2022.