RGX-121-3102

RGX-121-3102 Gene Therapy in Participants With MPS II (Hunter Syndrome)

Ensayo de REGENXBIO Inc. en MPS II · Sindrome de Hunter (MPS II).

Fase: Fase 3
Estado: En marcha, sin reclutar
Participantes: 2
Centros: 1
Fin del objetivo primario: abr 2028

Qué significa cada fase y cada estado.

Estudio de intervención, de un solo grupo, abierto. Comenzó en nov 2025.

Qué mide

Eficacia de RGX-121 sobre la funcion neurodesarrollo (medida mediante las Escalas Bayley de desarrollo infantil, 3a edicion) (mes 24)

Qué se prueba

Se estudia si RGX-121, una terapia genica dirigida al gen IDS, es seguro, eficaz y bien tolerado en pacientes con MPS II (Sindrome de Hunter).

Lo que dice el documentoto determine whether RGX-121 is safe, effective and well-tolerated by patients with MPS II (Hunter Syndrome)

Traducción automática (claude-sonnet-5). Lo comprobado es la cita: está literal en el documento y sus cifras cuadran con las de la frase. Todavía no la ha leído una persona.

Cómo lo describe el promotor

En el documentoEn inglés, del registroRGX-121 is a gene therapy which is intended to deliver a functional copy of the iduronate-2-sulfatase gene (IDS) to the central nervous system. This study is a safety, efficacy, and pharmacodynamic dose ranging study to determine whether RGX-121 is safe, effective and well-tolerated by patients with MPS II (Hunter Syndrome)

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Todos los de RGNX, en su ficha.

Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT07236606), actualizada en jun 2026.