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RGX-121
RGX-121 Gene Therapy in Children 5 Years of Age and Over With MPS II (Hunter Syndrome)
Ensayo de REGENXBIO Inc. en Mucopolysaccharidosis Type II (MPS II) (del registro, en inglés).
Lo que ha anunciado la empresa
La empresa anunció que alcanzó su objetivo principal…results and operational highlights for the second quarter ended June 30, 2026. “Our second quarter was defined by strong clinical execution across our pipeline: the Phase III AFFINITY DUCHENNE® trial met its primary endpoint, we dosed the first participant in the NAAVIGATE study in diabetic retinopathy, and the FDA reaffirmed the path forward for RGX-121,” said Curran Simpson, President and Chief Executive Officer of REGENXBIO…
En un 8-K del 6 ago 2026, en una frase que nombra «RGX-121». El documento en la SEC.
- Fase
- Fase 1/2
- Estado
- Completado
- Participantes
- 6
- Centros
- 2
- Fin del objetivo primario
- may 2023
previstos
fecha real
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, de un solo grupo, abierto. Comenzó en mar 2021.
Qué mide
Number of participants with treatment-related adverse events and serious adverse events (del registro, en inglés) (24 semanas)
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroRGX-121 is a gene therapy which is designed to deliver a functional copy of the iduronate-2-sulfatase (IDS) gene to the central nervous system. This study is a phase I/II study to determine whether RGX-121 is safe, well tolerated, and potentially effective in children five years of age and over who have severe MPS II.
Más ensayos de RGNX
| Ensayo | Fase | Estado | Lectura de resultados |
|---|---|---|---|
| RGX-121 | Fase 2/3 | En marcha, sin reclutar | nov 2023 (real) |
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| RGX-121-3102 | Fase 3 | En marcha, sin reclutar | abr 2028 (prevista) |
| Long-term Follow-Up for RGX-121 | no aplica | En marcha, sin reclutar | oct 2028 (prevista) |
Todos los de RGNX, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT04571970), actualizada en ene 2025.