Calendario›PTCT›Vatiquinone · MIT-E

Vatiquinone · MIT-E

A Study to Evaluate Efficacy and Safety of Vatiquinone for Treating Mitochondrial Disease in Participants With Refractory Epilepsy

Ensayo de PTC THERAPEUTICS, INC. en Enfermedades mitocondriales · Epilepsia farmacorresistente · Enfermedad de Leigh · Sindrome de Leigh · Encefalopatia mitocondrial (MELAS) · Hipoplasia pontocerebelosa tipo 6 (PCH6) · Enfermedad de Alpers · Sindrome de Alpers.

Fase: Fase 2/3
Estado: Interrumpido
Participantes: 68
Centros: 27
Fin del objetivo primario: mar 2023

Qué significa cada fase y cada estado.

Estudio de intervención, aleatorizado, cuádruple ciego. Comenzó en sep 2020.

Este ensayo se detuvo. Motivo declarado por el promotor (del registro, en inglés): «Sponsor decision.».

Qué mide

Cambio porcentual desde el valor inicial hasta la semana 24 en el numero de crisis convulsivas motoras observables por 28 dias durante el periodo de doble ciego (del inicio a la semana 24)

Cómo lo describe el promotor

En el documentoEn inglés, del registroThis is a parallel-arm, double-blind, placebo-controlled study with a screening phase that includes a 28-day run-in phase to establish baseline seizure frequency, followed by a 24-week, randomized, placebo-controlled phase. After completion of the randomized, placebo-controlled phase, participants may enter a 48-week, long-term, extension phase during which they will receive open-label treatment with vatiquinone.

Más ensayos de PTCT

Ensayo	Fase	Estado	Lectura de resultados
Eladocagene Exuparvovec	Fase 2	En marcha, sin reclutar	may 2023 (real)
PTC844	Fase 2	Aún sin reclutar	sep 2027 (prevista)
Vatiquinone	Fase 3	En marcha, sin reclutar	dic 2027 (prevista)
Vatiquinone · PROVE-FA	Fase 3	Aún sin reclutar	mar 2029 (prevista)
Sepiapterin · EPIPHENY	Fase 3	Reclutando pacientes	feb 2031 (prevista)
PTC923	Fase 3	Completado	jul 2026 (real)

Todos los de PTCT, en su ficha.

Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT04378075), actualizada en mar 2026.