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Deflazacort
A Study of Deflazacort (Emflaza®) in Participants With Limb-Girdle Muscular Dystrophy 2I (LGMD2I)
Ensayo de PTC THERAPEUTICS, INC. en Distrofia muscular de cintura escapulohumeral.
- Fase
- Fase 3
- Estado
- Interrumpido
- Participantes
- 11
- Centros
- 18
- Fin del objetivo primario
- ene 2021
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, de un solo grupo, abierto. Comenzó en oct 2019.
Este ensayo se detuvo. Motivo declarado por el promotor (del registro, en inglés): «The study was terminated early due to low enrollment and missing efficacy assessment data due to missed visits related to COVID-19.».
Qué mide
Cambio desde el valor basal en el tiempo para subir 4 escaleras despues de 26 semanas de tratamiento con deflazacort (inicio y semana 26)
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThis study is designed to evaluate the safety and efficacy of deflazacort in participants with LGMD2I. Most participants enrolled will have a screening visit and 3 additional visits (after 1, 13, and 26 weeks of treatment).
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Todos los de PTCT, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT03783923), actualizada en may 2022.