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PEAK Registry
Pyruvate Kinase Deficiency Global Longitudinal Registry
Ensayo de AGIOS PHARMACEUTICALS, INC. en Deficiencia de piruvato cinasa.
Más ensayos de: Déficit de piruvato quinasa.
- Fase
- no aplica
- Estado
- En marcha, sin reclutar
- Participantes
- 500
- Centros
- 52
- Fin del objetivo primario
- may 2027
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio observacional. Comenzó en abr 2018.
Qué mide
Curso clinico de la deficiencia de PK (9 años)
Qué se prueba
Este es un registro observacional a largo plazo de pacientes con deficiencia de piruvato quinasa (PK), una anemia hemolítica no esferocítica rara.
Lo que dice el documentoobservational (ie, noninterventional), longitudinal, multicenter, global registry for patients with pyruvate kinase (PK) deficiency, a rare nonspherocytic hemolytic anemia.
Traducción automática (claude-sonnet-5). Lo comprobado es la cita: está literal en el documento y sus cifras cuadran con las de la frase. Todavía no la ha leído una persona.
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThis study is an observational (ie, noninterventional), longitudinal, multicenter, global registry for patients with pyruvate kinase (PK) deficiency, a rare nonspherocytic hemolytic anemia. This Registry will be open for enrollment for 7 years and all enrolled participants will be followed prospectively for a minimum of 2 years, and up to 9 years. Data will be collected from participating Registry Physicians, participants, and, where appropriate, parents/guardians who have provided informed consent or assent (where relevant) and authorization pursuant to applicable laws and regulations. Data should include demographic, clinical, and treatment data; and other data of relevance to the management of patients with PK deficiency. Annual chart review and data entry are expected in order to enhance longitudinal understanding of PK deficiency; however, no specific protocol schedule of assessment is required by this Registry protocol.
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Todos los de AGIO, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT03481738), actualizada en sep 2026.