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valoctocogene roxaparvovec · BMN 270-301
Single-Arm Study To Evaluate The Efficacy and Safety of Valoctocogene Roxaparvovec in Hemophilia A Patients (BMN 270-301)
Ensayo de BIOMARIN PHARMACEUTICAL INC en Hemofilia A.
Más ensayos de: Hemofilia A.
- Fase
- Fase 3
- Estado
- Completado
- Participantes
- 144
- Centros
- 49
- Fin del objetivo primario
- nov 2020
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, de un solo grupo, abierto. Comenzó en dic 2017.
Qué mide
Cambio desde el inicio en el numero anualizado de episodios hemorragicos independientemente del tratamiento de reemplazo con FVIII exogeno [Tasa de Hemorragia Anualizada (ABR) para todas las hemorragias] en EEP. (Baseline to efficacy evaluation period (EEP)) (del registro, en inglés)
Qué se prueba
Un ensayo de fase III que evalúa el impacto de BMN 270 comparado con profilaxis de factor VIII en el número de episodios hemorrágicos en pacientes con hemofilia.
Lo que dice el documentoPhase III clinical study will assess the impact of BMN 270 (compared to FVIII prophylaxis) on the number of bleeding episodes
Traducción automática (claude-haiku-4-5-20251001). Lo comprobado es la cita: está literal en el documento y sus cifras cuadran con las de la frase. Todavía no la ha leído una persona.
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThis Phase III clinical study will assess the impact of BMN 270 (compared to FVIII prophylaxis) on the number of bleeding episodes irrespective of exogenous FVIII replacement treatment in the efficacy evaluation period (EEP) (from Week 5 post-BMN 270 infusion (Study Day 33) or the end of FVIII prophylaxis plus the washout period (3 days for products of standard half-life or plasma-derived and 5 days for products of extended half-life), whichever is later, to last visit by the data cut-off for the 2-year analysis, hereafter referred to as "Post FVIII Prophylaxis to Last Visit"). The study will also assess the impact of BMN 270 (compared to FVIII prophylaxis) on: the number of bleeding episodes requiring exogenous FVIII treatment in "Post FVIII Prophylaxis to Last Visit", FVIII activity as measured by chromogenic sustrate assay at Week 104 following intravenous infusion of BMN 270, usage of exogenous FVIII replacement therapy in "Post FVIII Prophylaxis to Last Visit", health-related quality of life patient-reported outcomes at week 104 following intravenous infusion of BMN 270. The study will also evaluate the safety of the BMN 270.
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Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT03370913), actualizada en mar 2025.