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AAV OPTIRPE65

Long-Term Follow-Up Gene Therapy Study for Leber Congenital Amaurosis OPTIRPE65 (Retinal Dystrophy Associated With Defects in RPE65)

Ensayo de MeiraGTx Holdings plc en Leber Congenital Amaurosis (LCA) · Eye Diseases · Eye Diseases, Hereditary · Retinal Diseases (del registro, en inglés).

Más ensayos de: Enfermedades oculares.

Fase
no aplica
Estado
Completado
Participantes
15
previstos
Centros
2
Fin del objetivo primario
jul 2023
fecha real

Qué significa cada fase y cada estado.

Estudio observacional. Comenzó en nov 2016.

Qué mide

Incidence of Adverse Events related to the treatment (del registro, en inglés) (5 años)

Cómo lo describe el promotor

En el documentoEn inglés, del registroThis study is a longer-term follow-up study for patients who have been administered AAV2/5-OPTIRPE65 in the Phase I/II, open label, non-randomised, two-centre, dose escalation trial in adults and children with retinal dystrophy associated with defects in RPE65.

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EnsayoFaseEstadoLectura de resultados
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Todos los de MGTX, en su ficha.

Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT02946879), actualizada en abr 2024.