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rAAVrh74.MHCK7.DYSF.DV
rAAVrh74.MHCK7.DYSF.DV for Treatment of Dysferlinopathies
Ensayo de Sarepta Therapeutics, Inc. en Dysferlinopathy (del registro, en inglés).
- Fase
- Fase 1
- Estado
- Completado
- Participantes
- 2
- Centros
- 1
- Fin del objetivo primario
- jul 2019
previstos
fecha real
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, no aleatorizado, cuádruple ciego. Comenzó en mar 2016.
Qué mide
Determination of safety based on the development of unacceptable toxicity (del registro, en inglés) (2 años)
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThe proposed clinical trial is a double-blind, randomized controlled study with direct intramuscular injection of rAAVrh.74.MHCK7.DYSF.DV gene vector to the extensor digitorum brevis muscle (EDB). Two cohorts of subjects with dysferlin deficiency, each with proven mutations will undergo gene transfer. A minimum of three subjects will be enrolled into each cohort.
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Todos los de SRPT, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT02710500), actualizada en may 2021.