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SRP-9004
A Gene Transfer Therapy Study to Evaluate the Safety of SRP-9004 (Patidistrogene Bexoparvovec) in Participants With Limb-Girdle Muscular Dystrophy, Type 2D (LGMD2D)
Ensayo de Sarepta Therapeutics, Inc. en Limb-Girdle Muscular Dystrophy, Type 2D (del registro, en inglés).
- Fase
- Fase 1/2
- Estado
- Completado
- Participantes
- 6
- Fin del objetivo primario
- mar 2019
previstos
fecha real
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, no aleatorizado, abierto. Comenzó en feb 2015.
Qué mide
Number of Participants With Adverse Events (AEs). (del registro, en inglés) (hasta 2 años)
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThis is an open-label, dose escalation gene transfer therapy study evaluating the safety of SRP-9004 (patidistrogene bexoparvovec) via isolated limb infusion (ILI) administration in approximately 6 participants with LGMD2D.
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Todos los de SRPT, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT01976091), actualizada en may 2023.