Calendario›BMRN›Drisapersen
Drisapersen
A Phase I/II, Open Label, Escalating Dose, Pilot Study to Assess Effect, Safety, Tolerability and PK of Multiple SC Doses of Drisapersen in Patients With Duchenne Muscular Dystrophy and to Assess the Potential for IV Dosing as an Alternative Route of Administration
Ensayo de BIOMARIN PHARMACEUTICAL INC en Distrofias musculares.
Más ensayos de: Distrofias musculares.
- Fase
- Fase 2
- Estado
- Interrumpido
- Participantes
- 12
- Fin del objetivo primario
- sep 2016
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, de un solo grupo, abierto. Comenzó en mar 2008.
Este ensayo se detuvo. Motivo declarado por el promotor (del registro, en inglés): «Regulatory approval was not obtained for drisapersen, hence BioMarin is stopping the development of all exon skipping oligonucleotides in DMD.».
Qué mide
Acute phase: Safety data (del registro, en inglés) (18 semanas)
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThe purpose of the extension phase of this study is to determine whether Drisapersen is effective in the treatment of boys with Duchenne muscular dystrophy resulting from a mutation thought to be corrected by exon 51 skipping.
Más ensayos de BMRN
| Ensayo | Fase | Estado | Lectura de resultados |
|---|---|---|---|
| Pegvaliase · PEGASUS | Fase 3 | En marcha, sin reclutar | ene 2025 (real) |
| Valoctocogene roxaparvovec · GENEr8-JPN | Fase 3 | En marcha, sin reclutar | abr 2025 (real) |
| Vosoritide Injection | Fase 2 | Reclutando pacientes | jun 2026 (prevista, ya pasada: sin actualizar en el registro) |
| Vosoritide · CANOPY-HCH-3 | Fase 3 | En marcha, sin reclutar | ago 2026 (prevista, ya pasada: sin actualizar en el registro) |
| BMN 349 | Fase 1 | En marcha, sin reclutar | ago 2026 (prevista, ya pasada: sin actualizar en el registro) |
| Vosoritide Injection | Fase 2 | En marcha, sin reclutar | mar 2027 (prevista) |
Todos los de BMRN, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT01910649), actualizada en nov 2016.