Calendario›PTCT›PTC124
PTC124
PTC124 for Cystic Fibrosis
Ensayo de PTC THERAPEUTICS, INC. en Fibrosis quistica.
Más ensayos de: Fibrosis quística.
- Fase
- Fase 2
- Estado
- Completado
- Participantes
- 24
- Centros
- 5
- Fin del objetivo primario
- ago 2006
previstos
fecha real
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, no aleatorizado, abierto. Comenzó en sep 2005.
Qué mide
CFTR activity as assessed by nasal transepithelial potential difference (TEPD) (del registro, en inglés)
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroIn some patients with cystic fibrosis (CF), the disease is caused by a nonsense mutation (premature stop codon) in the gene that makes the cystic fibrosis transmembrane regulator (CFTR) protein. PTC124 has been shown to partially restore CFTR production in animals with CF due to a nonsense mutation. The main purpose of this study is to understand whether PTC124 can safely increase functional CFTR protein in the cells of patients with CF due to a nonsense mutation.
Más ensayos de PTCT
| Ensayo | Fase | Estado | Lectura de resultados |
|---|---|---|---|
| Eladocagene Exuparvovec | Fase 2 | En marcha, sin reclutar | may 2023 (real) |
| PTC844 | Fase 2 | Aún sin reclutar | sep 2027 (prevista) |
| Vatiquinone | Fase 3 | En marcha, sin reclutar | dic 2027 (prevista) |
| Vatiquinone · PROVE-FA | Fase 3 | Aún sin reclutar | mar 2029 (prevista) |
| Sepiapterin · EPIPHENY | Fase 3 | Reclutando pacientes | feb 2031 (prevista) |
| PTC923 | Fase 3 | Completado | jul 2026 (real) |
Todos los de PTCT, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT00234663), actualizada en ene 2009.