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obudanersen
CHAMPION: A Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Obudanersen (ION582) in Children and Adults With Angelman Syndrome (AS)
Ensayo de IONIS PHARMACEUTICALS INC en Sindrome de Angelman.
Más ensayos de: Síndrome de Angelman.
- Fase
- Fase 3
- Estado
- Reclutando pacientes
- Participantes
- 30
- Centros
- 1
- Fin del objetivo primario
- may 2028
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, de un solo grupo, abierto. Comenzó en sep 2026.
Lo que ha cambiado
Movimientos registrados desde que PivotalWire vigila este ensayo. Un retraso no se anuncia: se ve comparando, y esto es la comparación ya hecha.
| Visto | Qué se mueve | Cambio |
|---|---|---|
| 29 sep 2026 | Estado | Aún sin reclutar → Reclutando pacientes |
Qué mide
Cambio desde el inicio en el rendimiento en el dominio de comunicacion expresiva, puntuacion bruta sin aportacion del cuidador, de las Escalas Bayley de Desarrollo Infantil-4 (Bayley-4) en la Cohorte 1 (inicio y semana 52)
Qué se prueba
Se prueba obudanersen en participantes con síndrome de Angelman debido a disomía uniparental o defectos de impronta, midiendo su efecto en la comunicación expresiva.
Lo que dice el documentoto evaluate efficacy of obudanersen in participants with AS due to uniparental disomy or imprinting defects (UPD/ID) as measured through expressive communication.
Traducción automática (claude-sonnet-5). Lo comprobado es la cita: está literal en el documento y sus cifras cuadran con las de la frase. Todavía no la ha leído una persona.
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThe primary purpose of the study is to evaluate efficacy of obudanersen in participants with AS due to uniparental disomy or imprinting defects (UPD/ID) as measured through expressive communication.
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Todos los de IONS, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT07782827), actualizada en sep 2026.