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PLX-200

Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Preliminary Efficacy of PLX-200 in Pediatric Patients (Master Protocol)

Ensayo de Polaryx Therapeutics, Inc. en Lysosomal Storage Disorders · Sandhoff Disease · Krabbe Disease · CLN2 · CLN3 (del registro, en inglés).

Fase
Fase 2
Estado
Aún sin reclutar
Participantes
24
previstos
Fin del objetivo primario
dic 2028
estimado por el promotor

Qué significa cada fase y cada estado.

Estudio de intervención, no aleatorizado, abierto. Comenzó en dic 2026.

Qué mide

To evaluate the safety and tolerability of PLX-200 in study participants 2 to 15 years old1 with LSDs2 during the treatment period. (Until 30 days after the last administration of the study drug.) (del registro, en inglés)

Cómo lo describe el promotor

En el documentoEn inglés, del registroThe purpose of this study is to evaluate the safety, tolerability and clinical activity of PLX-200 in pediatric patients with lysosomal storage disorders.

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Todos los de PLYX, en su ficha.

Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT07740512), actualizada en jul 2026.