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ION440

ATTUNE: A Study to Evaluate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of Intrathecally-Administered ION440 in Participants With Methyl CpG Binding Protein 2 (MECP2) Duplication Syndrome (MDS)

Ensayo de IONIS PHARMACEUTICALS INC en Methyl CpG Binding Protein 2 (MECP2) Duplication Syndrome (del registro, en inglés).

Fase
Fase 1/2
Estado
Reclutando pacientes
Participantes
48
previstos
Centros
11
Fin del objetivo primario
sep 2027
estimado por el promotor

Qué significa cada fase y cada estado.

Estudio de intervención, aleatorizado, cuádruple ciego. Comenzó en oct 2024.

Qué mide

Part 1: Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs) (del registro, en inglés) (hasta unas 36 semanas)

Qué se prueba

El estudio evalua la seguridad y tolerabilidad de ION440.

Lo que dice el documentoThe primary purpose of this study is to evaluate the safety and tolerability of ION440.

Traducción automática (claude-sonnet-5). Lo comprobado es la cita: está literal en el documento y sus cifras cuadran con las de la frase. Todavía no la ha leído una persona.

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Todos los de IONS, en su ficha.

Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT06430385), actualizada en mar 2026.