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Long-Term Follow-Up (LTFU) for Gene Therapy of Leukocyte Adhesion Deficiency-I (LAD-I)

Ensayo de ROCKET PHARMACEUTICALS, INC. en Leukocyte Adhesion Deficiency (del registro, en inglés).

Fase
no aplica
Estado
En marcha, sin reclutar
Participantes
9
previstos
Centros
3
Fin del objetivo primario
oct 2036
estimado por el promotor

Qué significa cada fase y cada estado.

Estudio observacional. Comenzó en mar 2022.

Qué mide

Hematopoietic stem cell transplant (HSCT) free survival (del registro, en inglés) (15 años)

Cómo lo describe el promotor

En el documentoEn inglés, del registroThis Long-Term Follow-Up (LTFU) for Gene Therapy of Leukocyte Adhesion Deficiency-I (LAD-I) is a continuation of a Phase 1/2 clinical study to evaluate the safety and efficacy of the infusion of autologous hematopoietic stem cells transduced with a lentiviral vector encoding the ITGB2 gene

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Todos los de RCKT, en su ficha.

Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT06282432), actualizada en dic 2025.