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ION356
Orbit Study: A Study to Evaluate the Safety, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of Intrathecally Administered ION356 in Participants With Pelizaeus Merzbacher Disease (PMD)
Ensayo de IONIS PHARMACEUTICALS INC en Pelizaeus-Merzbacher Disease (del registro, en inglés).
- Fase
- Fase 1
- Estado
- Reclutando pacientes
- Participantes
- 24
- Centros
- 7
- Fin del objetivo primario
- jun 2028
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, aleatorizado, abierto. Comenzó en abr 2024.
Qué mide
Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs) and Serious TEAEs (del registro, en inglés) (hasta la semana 145)
Qué se prueba
El estudio evalua la seguridad y tolerabilidad de ION356.
Lo que dice el documentoThe primary purpose of this study is to evaluate the safety and tolerability of ION356.
Traducción automática (claude-sonnet-5). Lo comprobado es la cita: está literal en el documento y sus cifras cuadran con las de la frase. Todavía no la ha leído una persona.
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Todos los de IONS, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT06150716), actualizada en dic 2025.