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ARO-SOD1 Injection

Study of AROSOD-1 in Adult Participants With Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS)

Ensayo de ARROWHEAD PHARMACEUTICALS, INC. en Esclerosis lateral amiotrofica.

Más ensayos de: Esclerosis lateral amiotrófica.

Fase

Fase 1

Estado

Retirado antes de empezar

Fin del objetivo primario

mar 2025

estimado por el promotor

Qué significa cada fase y cada estado.

Estudio de intervención, de un solo grupo, abierto. Comenzó en ene 2024.

Este ensayo se detuvo. Motivo declarado por el promotor (del registro, en inglés): «Company business decision».

Qué mide

Numero de participantes con acontecimientos adversos surgidos del tratamiento (TEAE) (From first dose of study drug through the end of study (EOS; up to 168 days)) (del registro, en inglés)

Cómo lo describe el promotor

En el documentoEn inglés, del registroIn this Phase 1 adult symptomatic patients with amyotrophic lateral sclerosis (ALS) carrying a superoxide dismutase 1 (SOD1) gene mutation thought to be causative of ALS, will receive single ascending doses of ARO-SOD1 administered by intrathecal (IT) infusion. The study is primarily intended to evaluate safety, but will also evaluate the effect of ARO-SOD1 on SOD1 cerebrospinal fluid (CSF) levels as a biomarker of pharmacodynamic (PD) effect, therefore lumbar punctures will be required at timepoints throughout the study. After each participant has completed their individual final visit, participants whose SOD1 CSF levels have recovered to a satisfactory level may rescreen and enroll into higher dose cohorts; or if unable or unwilling to rescreen may enroll into an open-label study to be added by amendment when supported by nonclinical data for multidose administration.

Más ensayos de ARWR

Todos los de ARWR, en su ficha.

Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT05949294), actualizada en abr 2024.