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NGN-401
A Novel, Regulated Gene Therapy (NGN-401) Study for Females With Rett Syndrome
Ensayo de Neurogene Inc. en Síndrome de Rett.
Más ensayos de: Síndrome de Rett.
- Fase
- Fase 3
- Estado
- En marcha, sin reclutar
- Participantes
- 33
- Centros
- 16
- Fin del objetivo primario
- dic 2029
previstos
estimado por el promotor
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, no aleatorizado, simple ciego. Comenzó en jun 2023.
Qué mide
Eficacia de NGN-401 (52 semanas)
Qué se prueba
Se evaluan los perfiles de eficacia y seguridad de la terapia genica en investigacion NGN-401 en mujeres con sindrome de Rett tipico.
Lo que dice el documentoevaluate the efficacy and safety profiles of the investigational gene therapy, NGN-401, in females with typical Rett syndrome.
Traducción automática (claude-sonnet-5). Lo comprobado es la cita: está literal en el documento y sus cifras cuadran con las de la frase. Todavía no la ha leído una persona.
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThis study will evaluate the efficacy and safety profiles of the investigational gene therapy, NGN-401, in females with typical Rett syndrome.
Más ensayos de NGNE
| Ensayo | Fase | Estado | Lectura de resultados |
|---|---|---|---|
| NGN-101 · CLN5-200 | Fase 1/2 | En marcha, sin reclutar | nov 2028 (prevista) |
| A Natural History Study of Neuronal Ceroid Lipofuscinosis Type 5 (CLN5) | no aplica | Completado | may 2024 (real) |
| NL-201 | Fase 1 | Completado | dic 2022 (real) |
| CMT4J | no aplica | Interrumpido | feb 2022 (real) |
| AGU | no aplica | Interrumpido | oct 2020 (real) |
Todos los de NGNE, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT05898620), actualizada en jun 2026.