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NGN-101 · CLN5-200
Gene Therapy Study for Children With CLN5 Batten Disease
Ensayo de Neurogene Inc. en Neuronal Ceroid Lipofuscinosis CLN5 (del registro, en inglés).
- Fase
- Fase 1/2
- Estado
- En marcha, sin reclutar
- Participantes
- 6
- Centros
- 2
- Fin del objetivo primario
- nov 2028
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, no aleatorizado, abierto. Comenzó en ene 2022.
Qué mide
Incidence of Treatment Emergent Adverse Events (TEAEs) (5 years (multiple visits)) (del registro, en inglés)
Qué se prueba
Estudio de una unica administracion de terapia genica en ninos de 3 a 9 anos con la enfermedad de Batten subtipo 5 (CLN5).
Lo que dice el documentoa single administration of gene therapy in children who are 3 to 9 years old with Neuronal Ceroid Lipofuscinosis (Batten) Subtype 5 (CLN5) disease.
Traducción automática (claude-sonnet-5). Lo comprobado es la cita: está literal en el documento y sus cifras cuadran con las de la frase. Todavía no la ha leído una persona.
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThis is a prospective, non-randomized, open-label, dose escalation study of a single administration of gene therapy in children who are 3 to 9 years old with Neuronal Ceroid Lipofuscinosis (Batten) Subtype 5 (CLN5) disease.
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| Ensayo | Fase | Estado | Lectura de resultados |
|---|---|---|---|
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Todos los de NGNE, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT05228145), actualizada en ago 2024.