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Rocket Study: A Study to Characterize Biomarkers and Disease Progression in Participants With Pelizaeus-Merzbacher Disease
Ensayo de IONIS PHARMACEUTICALS INC en Pelizaeus-Merzbacher Disease (del registro, en inglés).
- Fase
- no aplica
- Estado
- Reclutando pacientes
- Participantes
- 32
- Centros
- 8
- Fin del objetivo primario
- mar 2029
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio observacional. Comenzó en oct 2022.
Qué mide
Assess Longitudinal Changes in Fluid Biomarkers (del registro, en inglés) (hasta 26 meses)
Qué se prueba
El estudio observa de forma longitudinal cambios en biomarcadores, neuroimagen y resultados clínicos relacionados con la enfermedad de Pelizaeus-Merzbacher, para informar el desarrollo de futuras terapias.
Lo que dice el documentoprospectively assess longitudinal changes in proteolipid protein 1 (PLP1) protein, disease-related biomarkers in cerebral spinal fluid (CSF) and blood, neuroimaging parameters relevant to Pelizaeus-Merzbacher disease (PMD) and longitudinal changes in performance on clinical, participant, and caregiver-reported outcome assessments to inform the development of therapies for PMD.
Traducción automática (claude-sonnet-5). Lo comprobado es la cita: está literal en el documento y sus cifras cuadran con las de la frase. Todavía no la ha leído una persona.
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThe purpose of the study is to prospectively assess longitudinal changes in proteolipid protein 1 (PLP1) protein, disease-related biomarkers in cerebral spinal fluid (CSF) and blood, neuroimaging parameters relevant to Pelizaeus-Merzbacher disease (PMD) and longitudinal changes in performance on clinical, participant, and caregiver-reported outcome assessments to inform the development of therapies for PMD.
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Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT05659901), actualizada en sep 2026.