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ION582

HALOS: A Safety, Tolerability, Pharmacokinetics and Pharmacodynamics Study of Multiple Ascending Doses of ION582 in Participants With Angelman Syndrome

Ensayo de IONIS PHARMACEUTICALS INC en Sindrome de Angelman.

Más ensayos de: Síndrome de Angelman.

Fase
Fase 1/2
Estado
En marcha, sin reclutar
Participantes
71
previstos
Centros
11
Fin del objetivo primario
mar 2029
estimado por el promotor

Qué significa cada fase y cada estado.

Estudio de intervención, no aleatorizado, abierto. Comenzó en dic 2021.

Qué mide

To evaluate the safety and tolerability of single and multiple doses of ION582 (incidence, severity, and dose-relationship of adverse effects and changes in the laboratory parameters). (Part 1: Up to Week 45; Part 2: Up to Week 81) (del registro, en inglés)

Qué se prueba

Se prueban dosis crecientes de ION582 administradas por vía intratecal en pacientes con síndrome de Angelman.

Lo que dice el documentoevaluate the safety and tolerability of ascending doses of ION582 administered intrathecally in participants with Angelman syndrome.

Traducción automática (claude-sonnet-5). Lo comprobado es la cita: está literal en el documento y sus cifras cuadran con las de la frase. Todavía no la ha leído una persona.

Cómo lo describe el promotor

En el documentoEn inglés, del registroThe purpose of this study is to evaluate the safety and tolerability of ascending doses of ION582 administered intrathecally in participants with Angelman syndrome.

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Todos los de IONS, en su ficha.

Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT05127226), actualizada en ago 2026.