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Eplontersen
A Study to Assess the Long-Term Safety and Efficacy of Eplontersen (Formerly Known as ION-682884, IONIS-TTR-LRx and AKCEA-TTR-LRx) in Patients With Hereditary Transthyretin-Mediated Amyloid Polyneuropathy
Ensayo de IONIS PHARMACEUTICALS INC en Polineuropatia amiloidotica hereditaria mediada por transtiretina.
Lo que ha anunciado la empresa
La empresa anunció que NO alcanzó su objetivo principalEX-99.1 2 ef20077664_ex99-1.htm EXHIBIT 99.1 Exhibit 99.1 Update on CARDIO-TTRansform Phase 3 trial of eplontersen in adults with transthyretin-mediated amyloid cardiomyopathy – Study missed primary endpoint of composite outcome of cardiovascular (CV) mortality and recurrent CV events; in a pre-specified subgroup analysis, a nominally significant result was observed with eplontersen monotherapy – – Favorable…
En un 8-K del 9 jul 2026, en una frase que nombra «Eplontersen». El documento en la SEC.
- Fase
- Fase 3
- Estado
- En marcha, sin reclutar
- Participantes
- 151
- Centros
- 33
- Fin del objetivo primario
- ago 2029
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, de un solo grupo, abierto. Comenzó en ene 2022.
Qué mide
Cambio desde el inicio en el recuento de plaquetas (del inicio a la semana 181)
Qué se prueba
Se evalúa la seguridad y tolerabilidad de la dosificación extendida con eplontersen en participantes con polineuropatía amiloide hereditaria por transtiretina.
Lo que dice el documentothe safety and tolerability of extended dosing with eplontersen in participants with hereditary transthyretin-mediated amyloid polyneuropathy (hATTR-PN).
Traducción automática (claude-sonnet-5). Lo comprobado es la cita: está literal en el documento y sus cifras cuadran con las de la frase. Todavía no la ha leído una persona.
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThe purpose of this study is to evaluate the safety and tolerability of extended dosing with eplontersen in participants with hereditary transthyretin-mediated amyloid polyneuropathy (hATTR-PN).
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Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT05071300), actualizada en dic 2025.