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WVE-004 · FOCUS-C9

Study of WVE-004 in Patients With C9orf72-associated Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) or Frontotemporal Dementia (FTD)

Ensayo de Wave Life Sciences, Inc. en ALS · FTD (del registro, en inglés).

Más ensayos de: Esclerosis lateral amiotrófica.

Fase

Fase 1/2

Estado

Interrumpido

Participantes

35

previstos

Centros

17

Fin del objetivo primario

jun 2023

fecha real

Qué significa cada fase y cada estado.

Estudio de intervención, aleatorizado, doble ciego. Comenzó en jun 2021.

Este ensayo se detuvo. Motivo declarado por el promotor (del registro, en inglés): «Despite robust, sustained reductions in poly(GP), no clinical benefit was seen at 24 weeks, and reductions in poly(GP) were not associated with stabilization in functional outcomes. Based on these data, Wave decided to stop development of WVE-004.».

Qué mide

Safety: Proportion of patients with adverse events (AEs) (Period 1 Day 1 to Period 2 Week 24 (end of study)) (del registro, en inglés)

Cómo lo describe el promotor

En el documentoEn inglés, del registroThis is a Phase 1b/2a multicenter, randomized, double-blind, placebo-controlled study to evaluate the safety, tolerability, PK, and PD of intrathecal (IT) WVE-004 in adult patients with C9orf72-associated ALS or FTD. To participate in the study, patients must have a documented mutation (GGGGCC \[G4C2\] repeat expansion) in the first intronic region of the C9orf72 gene and be diagnosed with ALS or FTD.

Más ensayos de WVE

Todos los de WVE, en su ficha.

Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT04931862), actualizada en oct 2023.