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4D-110

Dose Escalation Study of Intravitreal 4D-110 in Patients With Choroideremia

Ensayo de 4D Molecular Therapeutics, Inc. en Choroideremia (del registro, en inglés).

Fase: Fase 1
Estado: En marcha, sin reclutar
Participantes: 13
Centros: 2
Fin del objetivo primario: may 2027

Qué significa cada fase y cada estado.

Estudio de intervención, no aleatorizado, abierto. Comenzó en jun 2020.

Qué mide

Frequency and severity of ocular and systemic adverse events (AEs) (del registro, en inglés) (24 meses)

Qué se prueba

Se evalua una inyeccion intravitrea unica de la terapia genica 4D-110 en pacientes varones con Coroideremia confirmada geneticamente.

Lo que dice el documentoa single intravitreal (IVT) injection of a recombinant adeno-associated virus (AAV) gene therapy, 4D-110, in male patients with genetically-confirmed Choroideremia (CHM).

Traducción automática (claude-sonnet-5), con la cita comprobada contra el documento y revisada por una persona.

Cómo lo describe el promotor

En el documentoEn inglés, del registroThis study will evaluate safety, tolerability, and preliminary efficacy of a single intravitreal (IVT) injection of a recombinant adeno-associated virus (AAV) gene therapy, 4D-110, in male patients with genetically-confirmed Choroideremia (CHM).

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Todos los de FDMT, en su ficha.

Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT04483440), actualizada en may 2025.