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RP-L102
Lentiviral-mediated Gene Therapy for Pediatric Patients With Fanconi Anemia Subtype A
Ensayo de ROCKET PHARMACEUTICALS, INC. en Fanconi Anemia Complementation Group A (del registro, en inglés).
- Fase
- Fase 2
- Estado
- Sin noticias del promotor
- Participantes
- 7
- Centros
- 2
- Fin del objetivo primario
- feb 2025
previstos
estimado por el promotor
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, de un solo grupo, abierto. Comenzó en nov 2019.
Qué mide
Phenotypic correction of bone marrow colony forming units after infusion of RP-L102 (del registro, en inglés) (3 años)
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThis is an open-label Phase II clinical trial to evaluate the efficacy of a hematopoietic cell-based gene therapy for pediatric patients with Fanconi Anemia, subtype A (FA-A). Hematopoietic stem cells from mobilized peripheral blood of patients with FA-A will be transduced ex vivo (outside the body) with a lentiviral vector carrying the FANCA gene. After transduction, the corrected stem cells will be infused intravenously back to the patient with the goal of preventing bone marrow failure.
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Todos los de RCKT, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT04069533), actualizada en may 2024.