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sapablursen
Study to Evaluate the Efficacy, Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of Sapablursen (Formerly ISIS 702843, IONIS-TMPRSS6-LRx)
Ensayo de IONIS PHARMACEUTICALS INC en Beta Thalassemia Intermedia (del registro, en inglés).
- Fase
- Fase 2
- Estado
- Interrumpido
- Participantes
- 29
- Centros
- 19
- Fin del objetivo primario
- mar 2023
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, aleatorizado, abierto. Comenzó en sep 2020.
Este ensayo se detuvo. Motivo declarado por el promotor (del registro, en inglés): «Favorable safety and tolerability were seen, but efficacy results in the mid-stage study did not meet Ionis' minimum target product profile to justify further development.».
Qué mide
Percentage of Participants With a ≥1.0 Grams Per Deciliter (g/dL) Increase From Baseline in Hemoglobin (Hb) at Week 27 (del registro, en inglés) (inicio y semana 27)
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThe purpose was to evaluate the efficacy, safety, tolerability, pharmacokinetics and pharmacodynamics of sapablursen administered subcutaneously to participants with non-transfusion dependent β-Thalassemia Intermedia.
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Todos los de IONS, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT04059406), actualizada en feb 2025.