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rAAV9.CMV.hNAGLU · MPSIIIB
Gene Transfer Clinical Trial for Mucopolysaccharidosis (MPS) IIIB
Ensayo de ABEONA THERAPEUTICS INC. en Mucopolisacaridosis Tipo 3 B.
- Fase
- Fase 1/2
- Estado
- Interrumpido
- Participantes
- 11
- Centros
- 4
- Fin del objetivo primario
- abr 2022
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, no aleatorizado, abierto. Comenzó en oct 2017.
Este ensayo se detuvo. Motivo declarado por el promotor (del registro, en inglés): «Abeona has decided to discontinue development activities for Product ABO-101 due to a lack of drug supply and for business reasons unrelated to the product safety profile and/or signs of efficacy».
Qué mide
Cambio desde el inicio en la puntuacion de edad equivalente de desarrollo (calculada mediante las Escalas Mullen de Aprendizaje Temprano o la Bateria de Evaluacion Kaufman para Ninos, Segunda Edicion, basada en la edad de desarrollo) en comparacion con los datos del Estudio de Historia Natural (24 meses)
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroOpen-label, dose-escalation clinical trial of rAAV9.CMV.hNAGLU injected intravenously through a peripheral limb vein
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Todos los de ABEO, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT03315182), actualizada en abr 2022.