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TSHA-102 · ASPIRE
Safety and Preliminary Efficacy of TSHA-102 Gene Therapy in Pediatric Females Aged >2 to <4 Years With Rett Syndrome
Ensayo de Taysha Gene Therapies, Inc. en Sindrome de Rett.
Más ensayos de: Síndrome de Rett.
- Fase
- Fase 3
- Estado
- En marcha, sin reclutar
- Participantes
- 4
- Centros
- 3
- Fin del objetivo primario
- jun 2031
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, de un solo grupo, abierto. Comenzó en may 2026.
Qué mide
Seguridad primaria (del inicio a la semana 25)
Qué se prueba
Se prueba una dosis intratecal unica de TSHA-102 en ninas con sindrome de Rett tipico, para evaluar seguridad, tolerabilidad y eficacia preliminar.
Lo que dice el documentoevaluate the safety, tolerability and preliminary efficacy of a single intrathecal (IT) dose of TSHA-102 in pediatric females with typical Rett syndrome.
Traducción automática (claude-sonnet-5). Lo comprobado es la cita: está literal en el documento y sus cifras cuadran con las de la frase. Todavía no la ha leído una persona.
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThe primary objectives of this study are to evaluate the safety, tolerability and preliminary efficacy of a single intrathecal (IT) dose of TSHA-102 in pediatric females with typical Rett syndrome.
Más ensayos de TSHA
| Ensayo | Fase | Estado | Lectura de resultados |
|---|---|---|---|
| TSHA-102 | Fase 1/2 | En marcha, sin reclutar | nov 2028 (prevista) |
| TSHA-102 | Fase 3 | En marcha, sin reclutar | jun 2031 (prevista) |
| A Study of the Natural Course of SURF1 Deficiency | no aplica | Retirado antes de empezar | may 2022 (real) |
Todos los de TSHA, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT07480564), actualizada en ago 2026.