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PBGENE-DMD
PBGENE-DMD Phase 1/2a Safety and Preliminary Efficacy Study in Duchenne Muscular Dystrophy (FUNCTION-DMD)
Ensayo de PRECISION BIOSCIENCES INC en Duchenne Muscular Dystrophy With Mutations Amenable to PBGENE-DMD (del registro, en inglés).
- Fase
- Fase 1/2
- Estado
- Reclutando pacientes
- Participantes
- 18
- Centros
- 2
- Fin del objetivo primario
- nov 2029
previstos
estimado por el promotor
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, de un solo grupo, abierto. Comenzó en abr 2026.
Qué mide
Incidence, severity, and causality of treatment-emergent adverse events and serious adverse events (From Dosing through Week 104) (del registro, en inglés)
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThe purpose of this Phase 1/2a trial is to evaluate the safety, tolerability, and preliminary efficacy of PBGENE-DMD in patients with DMD harboring mutations amenable to excision of exons 45-55. Given the limitations of existing therapeutic strategies, PBGENE-DMD represents a novel, innovative approach with the potential for a one-time, durable correction of the underlying genetic defect in the largest molecular subset of patients with DMD.
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Todos los de DTIL, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT07429240), actualizada en jun 2026.