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AAV8.hLCA5
Safety and Tolerability Subretinal OPGx-001 for LCA5-Associated Inherited Retinal Degeneration (LCA5-IRD) and Non-interventional Arm With Untreated Patients
Ensayo de Opus Genetics, Inc. en LCA5 (del registro, en inglés).
- Fase
- Fase 1/2
- Estado
- Reclutando pacientes
- Participantes
- 22
- Centros
- 2
- Fin del objetivo primario
- jun 2028
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, no aleatorizado, abierto. Comenzó en jun 2023.
Qué mide
Incidence of Dose Limiting Toxicities (del registro, en inglés) (2 años)
Qué se prueba
El estudio observa la evolución natural de LCA5-IRD durante 6 meses y evalúa la seguridad y eficacia preliminar de la terapia génica subretiniana OPGx-001 en pacientes con degeneración retiniana hereditaria por mutaciones bialélicas en el gen LCA5.
Lo que dice el documentoassess the natural course of LCA5-IRD over 6 months and to evaluate the safety and preliminary efficacy of subretinal gene therapy with OPGx-001 in patients with inherited retinal degeneration due to biallelic mutations in the LCA5 gene.
Traducción automática (claude-sonnet-5). Lo comprobado es la cita: está literal en el documento y sus cifras cuadran con las de la frase. Todavía no la ha leído una persona.
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThe goals of this clinical trial are assess the natural course of LCA5-IRD over 6 months and to evaluate the safety and preliminary efficacy of subretinal gene therapy with OPGx-001 in patients with inherited retinal degeneration due to biallelic mutations in the LCA5 gene. Funding Source- FDA Office of Orphan Products Development (OOPD).
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| OPGx-RDH12 · RDH12 | Fase 1/2 | Aún sin reclutar | dic 2032 (prevista) |
Todos los de IRD, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT05616793), actualizada en feb 2026.