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MuSK-CAART

Open-label Study to Evaluate the Safety of Various Dosing Regimens of MuSK-CAART for MuSK Myasthenia Gravis

Ensayo de Cabaletta Bio, Inc. en MuSK Myasthenia Gravis (del registro, en inglés).

Fase

Fase 1

Estado

Completado

Participantes

7

previstos

Centros

5

Fin del objetivo primario

jul 2025

fecha real

Qué significa cada fase y cada estado.

Estudio de intervención, de un solo grupo, abierto. Comenzó en nov 2022.

Qué mide

Adverse events (del registro, en inglés) (3 meses)

Cómo lo describe el promotor

En el documentoEn inglés, del registroMuscle-specific tyrosine kinase (MuSK) myasthenia gravis (MG) is a rare but potentially severe disease, in which patients develop pathogenic autoantibodies that specifically target the MuSK protein in the neuromuscular junction. This phase 1 study is being conducted to evaluate the safety of various dosing regimens of an investigational cell therapy, MuSK-CAART, that can be given to patients with anti-MuSK antibody positive Myasthenia Gravis (MuSK MG), who have active disease. Various dosing regimens of MuSK-CAART alone, in combination with cyclophosphamide (CY), and in combination with CY and fludarabine (FLU) will be evaluated. Treatment with MuSK-CAART may potentially lead to complete and durable remission of disease.

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Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT05451212), actualizada en nov 2025.