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avalglucosidase alfa · Baby-COMET
Clinical Study for Treatment-naïve IOPD Babies to Evaluate Efficacy and Safety of ERT With Avalglucosidase Alfa
Ensayo de Sanofi en Glycogen Storage Disease Type II (del registro, en inglés).
- Fase
- Fase 3
- Estado
- En marcha, sin reclutar
- Participantes
- 17
- Centros
- 16
- Fin del objetivo primario
- mar 2026
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, de un solo grupo, abierto. Comenzó en sep 2021.
Qué mide
Proportion of participants who are alive and free of invasive ventilation at Week 52 (del registro, en inglés) (semana 52)
Qué se prueba
Se prueba avalglucosidase alfa en pacientes sin tratamiento previo con una forma infantil de glucogenosis tipo II, evaluando eficacia, seguridad y dinámicas farmacológicas durante hasta cuatro años.
Lo que dice el documentoassess efficacy, safety, pharmacokinetic (PK), pharmacodynamics (PD) of avalglucosidase alfa in treatment-naïve male and female participants with IOPD.
Traducción automática (claude-haiku-4-5-20251001). Lo comprobado es la cita: está literal en el documento y sus cifras cuadran con las de la frase. Todavía no la ha leído una persona.
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThis is a single group, treatment, Phase 3, open-label study to assess efficacy, safety, pharmacokinetic (PK), pharmacodynamics (PD) of avalglucosidase alfa in treatment-naïve male and female participants with IOPD. Study details include: * Study duration: Screening - up to 4 weeks; * Primary Analysis Period (PAP) - 52 weeks; * Extended Treatment Period (ETP) - 52 weeks; * Extended Long term Treatment Period (ELTP) - 104 weeks; 4-week follow-up period for a total study duration - up to 4.08 years. * Treatment duration: Up to 4 years * Visit frequency: every other week and potentially every week
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Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT04910776), actualizada en abr 2026.