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Alglucosidase alfa GZ419829
A Prospective Study to Observe & Describe Clinical Outcomes of Alglucosidase Alfa Treatment in Patients ≤6 Months of Age With Infantile-onset Pompe Disease (IOPD)
Ensayo de Sanofi en Glycogen Storage Disease Type II (del registro, en inglés).
- Fase
- no aplica
- Estado
- En marcha, sin reclutar
- Participantes
- 16
- Centros
- 15
- Fin del objetivo primario
- oct 2026
previstos
estimado por el promotor
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio observacional. Comenzó en jun 2021.
Qué mide
Proportion of participants alive and free of invasive ventilation at Week 52 of treatment (del registro, en inglés) (semana 52)
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroPrimary Objective: To describe the effect of routine practice with alglucosidase alfa in patients with IOPD ≤6 months of age, on invasive ventilation-free survival after 52 weeks of treatment. Secondary Objectives: * To describe the effect of routine practice with alglucosidase alfa on invasive ventilation-free survival and survival at 12 and 18 months of age, as well as on change in left ventricular mass (LVM) Z score, Alberta Infant Motor Scale (AIMS) score, body weight, body length, and head circumference Z scores, and urinary glucose tetrasaccharide (Hex4), at Week 52 of treatment. * To describe the safety, tolerability, and immunogenicity of alglucosidase alfa in the routine practice of IOPD treatment.
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Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT04848779), actualizada en jun 2026.