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PBFT02 · upliFT-D

A Study of PBFT02 in Participants With FTD and Mutations in the Granulin Precursor (GRN) or C9ORF72 Genes

Ensayo de Passage BIO, Inc. en Frontotemporal Dementia · FTD · FTD-GRN · Dementia Frontotemporal · C9orf72 (del registro, en inglés).

Fase

Fase 1/2

Estado

En marcha, sin reclutar

Participantes

30

previstos

Centros

10

Fin del objetivo primario

ago 2028

estimado por el promotor

Qué significa cada fase y cada estado.

Estudio de intervención, no aleatorizado, abierto. Comenzó en sep 2021.

Qué mide

Number of Participants with Treatment-Related AEs and SAEs (Up to 5 years (multiple visits)) (del registro, en inglés)

Cómo lo describe el promotor

En el documentoEn inglés, del registroPBFT02 is a gene therapy for frontotemporal dementia intended to deliver a functional copy of the GRN gene to the brain. This study will assess the safety, tolerability and efficacy of this treatment in patients with frontotemporal dementia and mutations in the granulin precursor (GRN) or chromosome 9 open reading frame 72 (C9ORF72) genes

Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT04747431), actualizada en may 2026.