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Patisiran
A Multicenter Observational Study to Evaluate the Effectiveness of Patisiran in Patients With Polyneuropathy of ATTRv Amyloidosis With a V122I or T60A Mutation
Ensayo de ALNYLAM PHARMACEUTICALS, INC. en Amiloidosis hereditaria mediada por transtirretina (ATTRv) · Polineuropatia.
- Fase
- no aplica
- Estado
- Completado
- Participantes
- 67
- Centros
- 27
- Fin del objetivo primario
- may 2022
previstos
fecha real
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio observacional. Comenzó en dic 2019.
Qué mide
Porcentaje de participantes con puntuacion de discapacidad por polineuropatia (PND) estable o mejorada a los 12 meses respecto al inicio (inicio y mes 12)
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroTo evaluate the effectiveness of patisiran in patients with ATTRv amyloidosis with polyneuropathy who have a V122I or T60A mutation.
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Todos los de ALNY, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT04201418), actualizada en jun 2022.