Patisiran

HELIOS-A: A Study of Vutrisiran (ALN-TTRSC02) in Patients With Hereditary Transthyretin Amyloidosis (hATTR Amyloidosis)

Ensayo de ALNYLAM PHARMACEUTICALS, INC. en Amiloidosis hereditaria · Amiloidosis por transtiretina.

Fase: Fase 3
Estado: Completado
Participantes: 164
Centros: 64
Fin del objetivo primario: nov 2020

Qué significa cada fase y cada estado.

Estudio de intervención, aleatorizado, abierto. Comenzó en feb 2019.

Qué mide

Cambio desde el inicio en la Puntuacion de Deterioro Neurologico Modificada +7 (mNIS+7) en el mes 9 entre el grupo de Vutrisiran (HELIOS-A) y el grupo comparador externo de placebo [APOLLO (NCT01960348)] (inicio y mes 9)

Qué se prueba

Se evalua la eficacia y seguridad de vutrisiran, comparado con patisiran, en participantes con amiloidosis hereditaria por transtiretina.

Lo que dice el documentoThe purpose of this study is to evaluate the efficacy and safety of vutrisiran (ALN-TTRSC02) in participants with hereditary transthyretin amyloidosis (hATTR amyloidosis). Participants will receive vutrisiran subcutaneous (SC) injection once every 3 months (q3M) or the reference comparator patisiran intravenous (IV) injection once every 3 weeks (q3w) during the 18 month Treatment Period.

Traducción automática (claude-sonnet-5). Lo comprobado es la cita: está literal en el documento y sus cifras cuadran con las de la frase. Todavía no la ha leído una persona.

Cómo lo describe el promotor

En el documentoEn inglés, del registroThe purpose of this study is to evaluate the efficacy and safety of vutrisiran (ALN-TTRSC02) in participants with hereditary transthyretin amyloidosis (hATTR amyloidosis). Participants will receive vutrisiran subcutaneous (SC) injection once every 3 months (q3M) or the reference comparator patisiran intravenous (IV) injection once every 3 weeks (q3w) during the 18 month Treatment Period. This study will use the placebo arm of the APOLLO study (NCT01960348) as an external comparator for the primary and most other efficacy endpoints during the 18 Month Treatment Period. Following the 18 Month Treatment Period, all participants will be randomized to receive vutrisiran 50 mg SC injection once every 6 months (q6M) or vutrisiran 25 mg q3M in the Randomized Treatment Extension (RTE) Period. Upon implementation of Amendment 6, participants receiving vutrisiran SC 50 mg q6M will transition to vutrisiran SC 25 mg q3M at their next scheduled dosing.

Más ensayos de ALNY

Ensayo	Fase	Estado	Lectura de resultados
Vutrisiran	Fase 3	En marcha, sin reclutar	may 2024 (real)
ALN-4285	Fase 1	Reclutando pacientes	dic 2026 (prevista)
ALN-2232	Fase 1/2	Reclutando pacientes	abr 2027 (prevista)
ALN-4324	Fase 2	Reclutando pacientes	may 2027 (prevista)
ALN-6400 · HMBeacon	Fase 2	Reclutando pacientes	jun 2027 (prevista)
ALN-4915	Fase 1	Reclutando pacientes	jul 2027 (prevista)

Todos los de ALNY, en su ficha.

Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT03759379), actualizada en dic 2025.