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Tofersen · VALOR (Part C)
An Efficacy, Safety, Tolerability, Pharmacokinetics and Pharmacodynamics Study of BIIB067 (Tofersen) in Adults With Inherited Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS)
Ensayo de BIOGEN INC. en Esclerosis lateral amiotrofica.
Más ensayos de: Esclerosis lateral amiotrófica.
- Fase
- Fase 3
- Estado
- Completado
- Participantes
- 176
- Centros
- 40
- Fin del objetivo primario
- jul 2021
previstos
fecha real
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, aleatorizado, cuádruple ciego. Comenzó en ene 2016.
Qué mide
Partes A y B: Numero de participantes que experimentaron acontecimientos adversos (AA) y acontecimientos adversos graves (AAG) (Part A: First dose up to Day 63; Part B: First dose up to Day 289) (del registro, en inglés)
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThe primary objectives of Parts A and B of this study are to evaluate the safety, tolerability, and pharmacokinetics (PK) of ascending doses of tofersen in adults with ALS and a documented superoxide dismutase 1 (SOD1) mutation. The primary objective of Part C of this study is to evaluate the clinical efficacy of tofersen administered to adults with ALS and a confirmed SOD1 mutation. The secondary objective of Parts A and B of this study is to evaluate the effects of tofersen on levels of total SOD1 protein in the cerebrospinal fluid (CSF). The secondary objectives of Part C are to evaluate the safety, tolerability, pharmacodynamic (PD), and biomarker effects of tofersen.
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Todos los de BIIB, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT02623699), actualizada en jul 2023.