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Nusinersen · NURTURE
A Study of Multiple Doses of Nusinersen (ISIS 396443) Delivered to Infants With Genetically Diagnosed and Presymptomatic Spinal Muscular Atrophy
Ensayo de BIOGEN INC. en Atrofia muscular espinal.
Más ensayos de: Atrofia muscular espinal.
- Fase
- Fase 2
- Estado
- Completado
- Participantes
- 25
- Centros
- 21
- Fin del objetivo primario
- dic 2024
previstos
fecha real
Qué significa cada fase y cada estado.
Estudio de intervención, de un solo grupo, abierto. Comenzó en may 2015.
Qué mide
Time to Death or Respiratory Intervention (Screening up to Day 2891) (del registro, en inglés)
Cómo lo describe el promotor
En el documentoEn inglés, del registroThe primary objective of the study is to examine the efficacy of multiple doses of Nusinersen administered intrathecally in preventing or delaying the need for respiratory intervention or death in infants with genetically diagnosed and presymptomatic spinal muscular atrophy (SMA). Secondary objectives of this study are to examine the effects of Nusinersen in infants with genetically diagnosed and presymptomatic SMA.
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Todos los de BIIB, en su ficha.
Ficha completa en ClinicalTrials.gov (NCT02386553), actualizada en oct 2025.